Después de demostrar su seguridad en un primer estudio, la inyección de genes para tratar la enfermedad de Parkinson sigue su camino hacia la clínica. La terapia génica conocida como NLX-P101 mejora los síntomas de los pacientes que sufren este trastorno y sus resultados superan a los obtenidos con un placebo.
En el ensayo, han participado 45 pacientes que no respondían adecuadamente a los tratamientos convencionales, y perseguía evaluar el efecto de la inyección del gen de la enzima descarboxilasa del ácido glutámico (GAD) en los núcleos subtalámicos de los afectados por Parkinson y compararlo con la respuesta a una intervención quirúrgica simulada.
El gen se introduce en este núcleo del cerebro mediante un vector (un virus) que se integra en el ADN de las neuronas. Una vez allí, la célula nerviosa empieza a producir la enzima GAD que segrega un neurotransmisor (GABA), cuyos niveles están anormalmente reducidos en estos pacientes. Como consecuencia de esta escasez de GABA, la actividad de núcleo subtalámico aumenta y da lugar a falta del control de los movimientos voluntarios, rigidez y temblor.
Agradezco a Elena Alonso, alumna de 4ºA, por traerme la noticia publicada en El Mundo.
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