Un grupo de investigación de la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB),
en España, liderado por la profesora Fàtima Bosch, ha demostrado por
primera vez que es posible curar la diabetes en animales grandes con un
solo tratamiento mediante terapia génica. Según publica esta semana la
revista Diabetes, después de un solo tratamiento de terapia génica los
perros recuperan su estado de salud y dejan de padecer los síntomas de
la diabetes. El seguimiento se ha realizado durante más de cuatro años
en algunos ejemplares, y en ningún caso han reaparecido los síntomas de
la enfermedad. "La terapia es muy poco invasiva. Consiste en una
sola sesión de diversas inyecciones en las patas traseras del animal
mediante agujas sencillas, utilizadas comúnmente en tratamientos de
estética", aseguran los expertos.
Mediante estas inyecciones se
introducen vectores de terapia génica con un doble objetivo: expresar el
gen de la insulina, por un lado, y de la glucoquinasa, por otro. La
glucoquinasa, una enzima, actúa como un regulador de la captación de
glucosa de la sangre. Cuando ambos genes actúan simultáneamente hacen la
función de un “sensor de glucosa”, consiguiendo una regulación
automática de la captación de la glucosa de la sangre y reduciendo así
la hiperglucemia diabética (el exceso de glucosa asociado a la
enfermedad). Según destaca Bosch, “el estudio representa la
primera demostración de curación de diabetes a largo plazo en un modelo
animal grande utilizando terapia génica”.
Este
tipo de terapia ya había sido ensayada en ratones con anterioridad por
el mismo grupo de investigadores, pero los excelentes resultados
obtenidos esta vez con animales grandes sientan las bases para la
transferencia clínica de esta aproximación de terapia génica a la
medicina veterinaria y a su futura aplicación en pacientes diabéticos.
El
estudio provee abundantes datos que avalan la seguridad del tratamiento
con terapia génica mediada por vectores adenoasociados (AAV) en perros
diabéticos. La terapia ha demostrado ser segura y efectiva: se basa en
la transferencia de dos genes al músculo de animales adultos usando una
nueva generación de vectores muy seguros denominados vectores
adenoasociados. Estos vectores derivan de virus no patógenos, son
ampliamente usados en terapia génica, y han demostrado éxito en el
tratamiento varias enfermedades.
De hecho, el primer medicamento
de terapia génica aprobado por la agencia europea del medicamento,
denominado Glybera®, se basa en vectores adenoasociados para tratar una
enfermedad metabólica, causada por la deficiencia de lipoproteinlipasa y
el consiguiente acúmulo de triglicéridos en la sangre.
Los
perros tratados con una única administración de terapia génica mostraron
en todo momento un buen control glucémico, tanto en ayunas como en
alimentación, mejor que los perros tratados con inyecciones diarias de
insulina y sin la aparición de episodios de hipoglucemia, ni siquiera
después de realizar ejercicio. Además, los perros tratados con vectores
adenoasociados normalizaron el peso corporal y no desarrollaron
complicaciones secundarias después de cuatro años desde el tratamiento.
Se
trata de la primera publicación que describe un adecuado control de la
diabetes a largo plazo en animales grandes. Esto nunca había sido
logrado antes con ninguna de las terapias innovadoras para diabetes. A
su vez, es la primera publicación que describe que una única
administración de genes a perros diabéticos es capaz de conseguir el
mantenimiento de la normoglucemia a largo plazo (más de 4 años). Además
de conseguir la normoglucemia, los perros presentaban niveles normales
de proteínas glucosiladas y no desarrollaron complicaciones secundarias
de la diabetes tras más de 4 años de evolución de su diabetes.
Hasta
el momento, se han llevado a cabo múltiples ensayos clínicos con
vectores AAV administrados directamente al músculo esquelético para el
tratamiento de otras enfermedades, por lo que la estrategia descrita en
este trabajo puede ser transferida a la clínica.
Futuros estudios
de seguridad y eficacia proporcionarán las bases para la iniciación de
un ensayo clínico veterinario para el tratamiento de la diabetes en
animales de compañía, lo cual proporcionará información clave para el
posible ensayo de esta estrategia en humanos. En conclusión, este
trabajo sienta las bases para la transferencia clínica de esta
aproximación de terapia génica a la medicina veterinaria y, en un
futuro, en pacientes diabéticos.
La diabetes mellitus es la
enfermedad metabólica más común, y un gran número de pacientes requieren
tratamiento con insulina para sobrevivir. A pesar del control de la
enfermedad mediante las inyecciones de insulina, estos pacientes suelen
desarrollar graves complicaciones secundarias como por ejemplo ceguera,
daño renal o amputación de extremidades. Además, para conseguir un buen
control glucémico, la insulina debe inyectarse dos o tres veces al día,
lo que comporta un riesgo de padecer hipoglucemias (bajadas del azúcar
en sangre); un problema añadido a la propia incomodidad del tratamiento.
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