La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha dado el
visto bueno a un nuevo medicamento para niños afectados por distrofia de
Duchenne, una degeneración muscular progresiva que afecta a unas 18.600
personas en Europa.
El tratamiento, ataluren (comercializado como Translarna), ha sido
autorizado como un medicamento huérfano para esta patología, una figura
administrativa que ha permitido su autorización por la vía rápida y que
permitirá su uso en niños mayores de cinco años que aún puedan caminar y
para los que no existe otro tratamiento disponible en la actualidad.
La distrofia de Duchenne es una enfermedad genética ligada al cromosoma X recesivo y causada por un defecto en la distrofina,
una proteína fundamental para el normal funcionamiento de los múculos.
Por culpa de este defecto, estos niños suelen tener problemas de
movilidad a partir de los seis u ocho años y es habitual que necesiten
una silla de ruedas antes de llegar a la adolescencia. La esperanza de
vida ronda apenas los 30 años.
Ataluren no es un medicamento útil para todos los afectados por Duchenne, como explica la EMA en un comunicado, sino únicamente para un subgrupo con un defecto concreto en el gen productor de la distrofina. El mecanismo de acción del fármaco, una suerte de terapia génica, permite a ese subgrupo de pacientes sortear ese decreto en el engranaje de sus células, para que éstas sean capaces de producir una especie de distrofina funcional.
Aunque el pasado mes de enero la propia EMA emitió una opinión negativa contra la autorización del fármaco, una nueva revisión de los datos aportados por el fabricante (PTC Therapeutics Limited) ha permitido ahora su autorización. Eso sí, la compañía tendrá que seguir aportando nuevos datos confirmatorios. La decisión de la EMA será remitida ahora a la Comisión Europea para que la puedan adoptar todos los países miembros.
Como explicaba el doctor Vílchez a EL MUNDO, en esta autorización han tenido mucho que ver las presiones de las asociaciones de padres que, sobre todo en EEUU, han tenido un importante papel para que se llevasen a cabo nuevos análisis de los datos obtenidos en un primer ensayo clínico en fase III. Aunque los resultados globales del trabajo no mostraron la superioridad de ataluren con respecto a un placebo, cuando sólo se analizó a los pequeños que habían recibido la dosis más baja del fármaco, la mejoría sí era considerable.
Vílchez y otros neurólogos españoles participan en otro de los ensayos clínicos internacionales que se están llevando a cabo en la actualidad para tratar de ampliar las posibilidades de tratamiento de estos niños, cuyo único tratamiento paliativo disponible por el momento son los corticoides. Ese ensayo pretende demostrar la utilidad de tadalafilo (un 'primo' cercano de Viagra) para favorecer la vasodilatación y mejorar la salud muscular de estos pequeños.
Además de ataluren, tadalafilo, y la propia Viagra (con la que también se está ensayando), existe un cuarto medicamento en estudio, eteplirsen, diseñado para otro subgrupo de pacientes.
Ataluren no es un medicamento útil para todos los afectados por Duchenne, como explica la EMA en un comunicado, sino únicamente para un subgrupo con un defecto concreto en el gen productor de la distrofina. El mecanismo de acción del fármaco, una suerte de terapia génica, permite a ese subgrupo de pacientes sortear ese decreto en el engranaje de sus células, para que éstas sean capaces de producir una especie de distrofina funcional.
Aunque el pasado mes de enero la propia EMA emitió una opinión negativa contra la autorización del fármaco, una nueva revisión de los datos aportados por el fabricante (PTC Therapeutics Limited) ha permitido ahora su autorización. Eso sí, la compañía tendrá que seguir aportando nuevos datos confirmatorios. La decisión de la EMA será remitida ahora a la Comisión Europea para que la puedan adoptar todos los países miembros.
Como explicaba el doctor Vílchez a EL MUNDO, en esta autorización han tenido mucho que ver las presiones de las asociaciones de padres que, sobre todo en EEUU, han tenido un importante papel para que se llevasen a cabo nuevos análisis de los datos obtenidos en un primer ensayo clínico en fase III. Aunque los resultados globales del trabajo no mostraron la superioridad de ataluren con respecto a un placebo, cuando sólo se analizó a los pequeños que habían recibido la dosis más baja del fármaco, la mejoría sí era considerable.
Vílchez y otros neurólogos españoles participan en otro de los ensayos clínicos internacionales que se están llevando a cabo en la actualidad para tratar de ampliar las posibilidades de tratamiento de estos niños, cuyo único tratamiento paliativo disponible por el momento son los corticoides. Ese ensayo pretende demostrar la utilidad de tadalafilo (un 'primo' cercano de Viagra) para favorecer la vasodilatación y mejorar la salud muscular de estos pequeños.
Además de ataluren, tadalafilo, y la propia Viagra (con la que también se está ensayando), existe un cuarto medicamento en estudio, eteplirsen, diseñado para otro subgrupo de pacientes.
Sildenafilo y tadalafilo (conocidos como Viagra y Cialis) parecen tener una mala reputación entre el público en general solo porque se usan para tratar la impotencia. No obstante, además del tratamiento de la disfunción eréctil, ambos medicamentos también han sido aprobados para tratar varias otras afecciones de salud, lo que es menos conocido. Por ejemplo, el sildenafilo se puede utilizar para tratar la hipertensión pulmonar, el fenómeno de Raynaud y el edema pulmonar a gran altura, mientras que el tadalafilo se prescribe para la hipertrofia prostática benigna y la hipertensión arterial pulmonar. Actualmente se han examinado varias otras aplicaciones de estos dos fármacos. Es bueno saber que el tadalafilo también podría usarse para ayudar a los niños con distrofia de Duchenne.
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