En julio de 2014 se realizó un trabajo pionero en el que desarrollaron eritrocitos de diseño con funciones terapéuticas. Un equipo de
investigadores de la Whitehead Institute en Massachusetts, consiguió modificar genética y enzimáticamente los eritrocitos de
la sangre para que pudieran transportar sustancias a través del
organismo. Las modificaciones genéticas se llevaban a cabo en las
células precursoras, por lo que tras la maduración de los eritrocitos y
la pérdida del material hereditario con el núcleo, no quedaba mayor
rastro que las proteínas ya sintetizadas.
La tecnología desarrollada por los investigadores fue transferida a una empresa biotecnológica, Flagship Ventures, quien lanzó Rubius Therapeutics,
con la intención de obtener eritrocitos destinados al tratamiento de
enfermedades como el cáncer, condiciones autoinmunes o síndromes
metabólicos. Año y medio más tarde de la publicación del trabajo, a
principios de diciembre, Flagship Ventures publicó una nota de
prensa en la que comunicaba que tras un compromiso de inversión de 25
millones de dólares y meses de intenso trabajo, Rubius está cerca de
iniciar las primeras pruebas clínicas en las que evaluar sus nuevos y
mejorados eritrocitos de diseño.
“A través de su rápida capacidad para crear prototipos Rubius ha generado y probado más de 50 Red-Cell TherapeuticsTM
para un amplio rango de indicaciones, que incluyen enfermedades
autoinmunes, oncológicas o infecciosas,” indica Avak Kahvejian, director
técnico y fundador de Rubius. “La compañía está preparada ahora para
liderar programas en la clínica, construir un proyecto farmacológico y
desarrollar todavía más la plataforma Rubius de diseño de eritrocitos.”
“Ahora
los eritrocitos pueden producirse y diseñarse en cultivo para poseer
enormes propiedades bioterapéuticas,” manifiesta Harvey Lodish, profesor
del Massachussets Institute of Technology, director del equipo
que publicó el trabajo y socio científico de Rubius. “Permanecen hasta
cuatro meses en circulación, proporcionando una oportunidad para los
tratamientos de larga duración. Además, los eritrocitos tienen efectos
profundos sobre el sistema inmune y podrían transformar la forma en la
que tratamos las enfermedades autoinmunes y las alergias.”
Aunque todavía será necesario llevar a cabo estudios para confirmar
su utilidad y seguridad para los paciente, los eritrocitos modificados
genéticamente constituyen una herramienta muy prometedora para su
aplicación en el ámbito clínico, cada vez más cerca de ser utilizada en
la práctica. Además, son un buen ejemplo de transferencia del
conocimiento de universidad a empresa para impulsar la innovación y
desarrollo biotecnológico con objetivos biomédicos.
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