Para una persona que sufre la enfermedad de los huesos de cristal,
un simple golpe contra la pata de una mesa, que para otras personas no
significaría más que un dolor momentáneo, puede significar una fractura
grave. Esta dolencia rara, que afecta a una de cada 25.000 personas, es
mortal para muchos bebés y quienes la sufren pueden padecer hasta 15
fracturas al año.
Desde hace más de una década, en el Instituto Karolinska en Suecia han trabajado para buscar una solución al problema desde el útero. En 2013, en un artículo liderado por Cecilia Gotherstrom y publicado en Science Translational Medicine, explicaban cómo la inyección de células madre capaces de producir hueso en los fetos cuando aún estaban en el útero reducían los daños de la enfermedad. En aquel caso, las células madre procedían del hígado de donantes. Ahora, según anunció la BBC, se va a iniciar el primer ensayo clínico para tratar de insertar células madre procedentes de fetos de embarazos interrumpidos en bebés con la enfermedad. Se espera que estas células madre, con capacidad para transformarse en hueso, cartílago y músculo, reducirán la fragilidad de los huesos de los bebés.
En este ensayo, que empezará en enero, quince bebés recibirán la inyección de células madre cuando aún estén en el útero y una más cuando ya hayan nacido. Quince bebés más solo recibirán el tratamiento después de nacer. De esta manera, se podrán comparar los dos tratamientos para evaluar su eficacia. La inyección se realizará entre la semana 24 y la 30 del embarazo, después de la formación de los testículos o los ovarios, para evitar el riesgo de que las células madre introducidas pasen a formar parte de los espermatozoides o los óvulos de los pacientes.
Además de probar la eficacia como tratamiento para la enfermedad de los huesos de cristal, Gotherstrom considera que este ensayo puede abrir el camino a otros tratamientos prenatales para enfermedades similares.
Desde hace más de una década, en el Instituto Karolinska en Suecia han trabajado para buscar una solución al problema desde el útero. En 2013, en un artículo liderado por Cecilia Gotherstrom y publicado en Science Translational Medicine, explicaban cómo la inyección de células madre capaces de producir hueso en los fetos cuando aún estaban en el útero reducían los daños de la enfermedad. En aquel caso, las células madre procedían del hígado de donantes. Ahora, según anunció la BBC, se va a iniciar el primer ensayo clínico para tratar de insertar células madre procedentes de fetos de embarazos interrumpidos en bebés con la enfermedad. Se espera que estas células madre, con capacidad para transformarse en hueso, cartílago y músculo, reducirán la fragilidad de los huesos de los bebés.
En este ensayo, que empezará en enero, quince bebés recibirán la inyección de células madre cuando aún estén en el útero y una más cuando ya hayan nacido. Quince bebés más solo recibirán el tratamiento después de nacer. De esta manera, se podrán comparar los dos tratamientos para evaluar su eficacia. La inyección se realizará entre la semana 24 y la 30 del embarazo, después de la formación de los testículos o los ovarios, para evitar el riesgo de que las células madre introducidas pasen a formar parte de los espermatozoides o los óvulos de los pacientes.
Además de probar la eficacia como tratamiento para la enfermedad de los huesos de cristal, Gotherstrom considera que este ensayo puede abrir el camino a otros tratamientos prenatales para enfermedades similares.
