El sistema tiene dos componentes básicos: un trozo de ARN, el
mensajero de la información genética, que sirve de guía para identificar
el fragmento de ADN que se quiere editar, y una enzima que lo corta.
Esta herramienta tiene su origen en un sistema de defensa de las
bacterias, que utilizan el CRISPR para integrar el material genético de
los virus que les atacan y guardarlo en su propio ADN para reconocerlo y
utilizarlo en una próxima infección. Cuando llega, con la muestra
almacenada en su base de datos de virus peligrosos, la bacteria envía el
ARN guía hasta el virus que es extirpado con la enzima a modo de
bisturí.
La técnica ya se ha probado con éxito en ratones, monos y perros. Los
científicos sueñan ya con las aplicaciones médicas del CRISPR , que
permitiría curar enfermedades genéticas en la línea germinal de los
pacientes. Esto significaría que no solo se repararía su problema, sino
que se acabaría con la dolencia en su descendencia.
Esste año se ha demostrado su inmenso potencial,
con tres experimentos de choque:
El primero utilizó CRISPR para
disparar una “reacción en cadena” genética que extendió un gen
modificado por toda una población de insectos en solo unas pocas
generaciones; el mecanismo es prometedor para luchar contra la malaria y
otras enfermedades transmitidas por insectos, pero también ha
preocupado, comprensiblemente, a reguladores y bioética-
El segundo experimento logró borrar de un plumazo los 62 retrovirus
del cerdo, un paso esencial para los proyectos de utilizar ese animal
como fuente de órganos para trasplantes. Esos retrovirus están
integrados en el genoma del cerdo, y pueden reactivarse tras el
trasplante sembrando el caos en el paciente. Gracias a CRISPR, eso ya no
será un problema (aunque quedan otros).
El tercer experimento de este año es el más polémico. CRISPR se puede
utilizar para modificar la línea germinal humana, es decir, las células
que generan los óvulos y los espermatozoides, de modo que los genes
alterados se transmitan a hijos, nietos y toda la descendencia del
individuo. Esto está prohibido en todos los países que han legislado
sobre el asunto, pero un laboratorio chino ya ha experimentado con
embriones humanos (inviables), y las instituciones científicas
británicas están promoviendo los cambios legales necesarios para
permitir la técnica. La intención última es erradicar desde su base las
5.000 enfermedades hereditarias raras, para las que no hay otra solución
eficaz.
Las dos (principales) descubridoras de CRISPR, Jennifer Doudna, de la
Universidad de California en Berkeley, y Emmanuelle Charpentier,
actualmente en el Instituto Max Planck de Biología de la Infección, en
Berlín, obtuvieron el último premio Princesa de Asturias de las
ciencias. Y la revista Science acaba de distinguir a CRISPR como
descubrimiento del año.
Diversos laboratorios ya han utilizado CRISPR para crear un trigo
resistente a los hongos que lo atacan, perros sabuesos con una
extraordinaria masa muscular o cerdos inmunes a varias infecciones, y
tienen en cartera unos chopos optimizados para la producción de
biocombustible, cacahuetes aptos para alérgicos y tomates de larga
duración. Como destaca John Travis en Science, una ventaja de
CRISPR es que se puede organizar de modo que no deje ni una traza de ADN
extraño (bacteriano o artificial) en el organismo modificado, lo que
puede transformar el debate ético y legal.
El tercer experimento de este año es el más
polémico. CRISPR se puede utilizar para modificar la línea germinal
humana, es decir, las células que generan los óvulos y los
espermatozoides
Es obligatorio, por último, decir algo sobre el nombre de la cosa, en
un párrafo que el lector apresurado se puede saltar sin grave merma
cognitiva. CRISPR son las siglas de Clustered Regularly Interspaced
Short Palindromic Repeats, o secuencias de ADN cortas que aparecen
repetidas con regularidad (en el genoma bacteriano) y que contienen
palíndromos, o textos que se leen igual en las dos direcciones, como
reconocer o saldadlas, pero en el lenguaje del ADN. Estas secuencias se
comportan en la naturaleza como nanoingenieros genéticos: incorporan ADN
de los virus atacantes y lo usan para dirigir sus dardos contra los
propios virus. Los dardos son enzimas (catalizadores biológicos) que
cortan el ADN del virus. Los científicos lo han tenido fácil para
adaptar este sistema inmune bacteriano al propósito de modificar a
voluntad cualquier genoma.
