Prácticamente, cada día se descubre un gen relacionado con alguna enfermedad. La
información es válida, pero de nada sirve saber
qué gen hay que cambiar o eliminar si no se tienen herramientas para
ello. Un nuevo método permite acercarse a este problema con más
seguridad, publica Science.
El sistema, que ha desarrollado el Instituto de Tecnología de
Massachusetts (el prestigioso MIT), es, hasta ahora, el más certero en
estos intentos: tiene la ventaja de que se basa en el conocimiento exacto del
ADN. Este está formado por una secuencia de moléculas encadenadas. Cada fila tiene una secuencia complementaria de ARN, que se
ajusta a ella como un molde. Si se sabe al lado de qué secuencia se
quiere cortar el ADN para incluir un gen o para eliminarlo, basta con pegar una enzima nucleasa al
final de esa cadena. “Cualquier aplicación que necesite manipular un
organismo puede beneficiarse de esta técnica”, ha dicho Feng Zhang,
líder del equipo investigador.
En principio, el descubrimiento es muy útil para manipular células
individuales o microrganismos como bacterias, pero también podría usarse
en enfermedades causadas por una mutación localizada. Con ello se
evitaría que ocurriera como en algunos ensayos de terapia génica,
donde la imposibilidad de elegir el sitio de inserción del nuevo
material hizo que cayera al lado de un oncogén, con lo que se estimuló
su activación y el resultado fue que en vez de curar de una enfermedad
se causó otra.
Este método podría funcionar con
enfermedades monogenéticas, como la corea de Huntington, pero no sirve
para otras donde hay muchos genes implicados y donde, tan importante o
más que el material genético del individuo, sea la activación de este,
como en la mayoría de los cánceres.
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