Bill Ludwing fue el primero de un puñado de pacientes que hace cinco años
empezaron a ser tratados con una nueva técnica de inmunoterapia, que
consiste en entrenar a su propio sistema defensivo para atacar a las células enfermas. Los resultados que esta semana publica la revista Science Translational Medicine
demuestran que Bill y algunos de los participantes en este ensayo
siguen con vida y sin rastro leucemia linfocítica crónica transcurrido
este tiempo. Un hito si se tiene en cuenta que todos ellos habían
recibido sin éxito varios tratamientos previos y no había ninguna otra
opción disponible para ellos.
La terapia lleva el sello de un equipo de la Universidad de
Pensilvania (EEUU) dirigido por los doctores David Porter, Bruce Levine y
Carl June. Concretamente consiste en extraer de la sangre del paciente
un tipo de células del sistema inmune (llamadas células T) que se modifican en el laboratorio
para que sean capaces de reconocer una proteína presente en la
superficie de las células de la leucemia (CD19). Una vez reinfundidas en
el organismo del paciente, las células entrenadas se encargan de
integrarse en su organismo y combatir la leucemia.
Los resultados que ahora han dado a conocer los investigadores muestran que ocho de los 14 pacientes con leucemia crónica avanzada han respondido a esta terapia aún experimental. En cuatro de ellos (un 29%), incluido el señor Ludwing, el tratamiento ha logrado una remisión completa de la enfermedad: una de estas personas falleció a los 21 meses por una infección sin relación con la leucemia y los otros tres siguen con vida y sin tratamiento pasado este tiempo.
Otros cuatro pacientes (29%) obtuvieron respuestas parciales (la enfermedad no ha desaparecido completamente de su organismo) y en seis de ellos las células transfundidas no lograron multiplicarse con éxito, aunque los investigadores admiten que por ahora no han encontrado factores (demográficos o celulares) que permitan explicar porqué en unos casos las células modificadas genéticamente tuvieron éxito y en otros no.
"El trasplante de médula es, potencialmente, la única terapia curativa contra la leucemia linfocítica crónica", subraya Porter, "pero una respuesta de cuatro o cinco años es muy destacable en pacientes que ya habían fracasado con tantos tratamientos en el pasado".
La leucemia linfocítica crónica es la más frecuente en los países occidentales y afecta habitualmente a personas mayores de 65-70 años. Aunque los pacientes pueden convivir durante años con esta enfermedad de desarrollo muy lento (el señor Ludwing llevba nueve años diagnosticado), incluso sin tratamiento, cuando progresan y dejan de responder a la quimioterapia, un trasplante de médula es la única opción curativa -aunque no todos los pacientes son candidatos a esta técnica por su delicado estado o fallecen antes de encontrar un donante compatible-.
"Nuestra hija adoptó a una niña que ya tiene dos años, hemos tenido otro nieto que ya ha cumplido los dos, cuatro de nuestros nietos acabaron el instituto... Sin el ensayo, Bill no hubiese visto nada de esto", recuerda su esposa -Darla- por mail.
La técnica también ha demostrado por ahora su eficacia en la leucemia linfocítica aguda (en este caso también en niños), y la Universidad de Pensilvania ha llegado a un acuerdo con el laboratorio Novartis para el futuro desarrollo comercial y a gran escalade las transfusiones de células T modificadas. Y aunque Porter es cauto en los aspectos que se escapan a lo meramente científico, confía en que la agencia estadounidense del medicamento (FDA según sus siglas en inglés) pueda aprobarlo a finales de 2016.
Como anuncia Porter, una vez comprobada la eficacia en niños con leucemia linfocítica aguda (con una eficacia del 90%, según publicaron en la revista The New England Journal of Medicine en 2014), su equipo espera poder iniciar pronto un ensayo con una técnica similar dirigida a niños con leucemia mieloide.
"Estos resultados nos dan esperanzas de que la medicina personalizada va a ser una importante opción para los pacientes cuyo cáncer no es tratable con las opciones convencionales", ha señalado Porter en un comunicado difundido por el Centro de Cáncer Abramson, dependiente de la Universidad de Pensilvania, y donde él dirige el Programa de Trasplante de Médula.
Los resultados que ahora han dado a conocer los investigadores muestran que ocho de los 14 pacientes con leucemia crónica avanzada han respondido a esta terapia aún experimental. En cuatro de ellos (un 29%), incluido el señor Ludwing, el tratamiento ha logrado una remisión completa de la enfermedad: una de estas personas falleció a los 21 meses por una infección sin relación con la leucemia y los otros tres siguen con vida y sin tratamiento pasado este tiempo.
Otros cuatro pacientes (29%) obtuvieron respuestas parciales (la enfermedad no ha desaparecido completamente de su organismo) y en seis de ellos las células transfundidas no lograron multiplicarse con éxito, aunque los investigadores admiten que por ahora no han encontrado factores (demográficos o celulares) que permitan explicar porqué en unos casos las células modificadas genéticamente tuvieron éxito y en otros no.
"El trasplante de médula es, potencialmente, la única terapia curativa contra la leucemia linfocítica crónica", subraya Porter, "pero una respuesta de cuatro o cinco años es muy destacable en pacientes que ya habían fracasado con tantos tratamientos en el pasado".
La leucemia linfocítica crónica es la más frecuente en los países occidentales y afecta habitualmente a personas mayores de 65-70 años. Aunque los pacientes pueden convivir durante años con esta enfermedad de desarrollo muy lento (el señor Ludwing llevba nueve años diagnosticado), incluso sin tratamiento, cuando progresan y dejan de responder a la quimioterapia, un trasplante de médula es la única opción curativa -aunque no todos los pacientes son candidatos a esta técnica por su delicado estado o fallecen antes de encontrar un donante compatible-.
"Nuestra hija adoptó a una niña que ya tiene dos años, hemos tenido otro nieto que ya ha cumplido los dos, cuatro de nuestros nietos acabaron el instituto... Sin el ensayo, Bill no hubiese visto nada de esto", recuerda su esposa -Darla- por mail.
La técnica también ha demostrado por ahora su eficacia en la leucemia linfocítica aguda (en este caso también en niños), y la Universidad de Pensilvania ha llegado a un acuerdo con el laboratorio Novartis para el futuro desarrollo comercial y a gran escalade las transfusiones de células T modificadas. Y aunque Porter es cauto en los aspectos que se escapan a lo meramente científico, confía en que la agencia estadounidense del medicamento (FDA según sus siglas en inglés) pueda aprobarlo a finales de 2016.
Como anuncia Porter, una vez comprobada la eficacia en niños con leucemia linfocítica aguda (con una eficacia del 90%, según publicaron en la revista The New England Journal of Medicine en 2014), su equipo espera poder iniciar pronto un ensayo con una técnica similar dirigida a niños con leucemia mieloide.
"Estos resultados nos dan esperanzas de que la medicina personalizada va a ser una importante opción para los pacientes cuyo cáncer no es tratable con las opciones convencionales", ha señalado Porter en un comunicado difundido por el Centro de Cáncer Abramson, dependiente de la Universidad de Pensilvania, y donde él dirige el Programa de Trasplante de Médula.
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